Materiały 2025

Krzysztof Kornas

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdz. 3.6, str. 39; Rozdz. 11, str. 88”
W AWA stwierdzono nieprawidłowy wybór komparatora dokonany przez Wnioskodawcę ze względu na fakt, iż pacjenci chorujący na nawracająco-ustępującą lub oporną na leczenie postać EGPA w większości leczeni są przy wykorzystaniu standardowej opieki zdefiniowanej jako terapia z zastosowaniem stabilnych dawek glikokortykosteroidów w monoterapii lub w skojarzeniu z lekami immunosupresyjnymi (metotreksat, azatiopryna, mykofenolan mofetylu, cyklosporyna, chlorochina). Powyższe potwierdzają opinie ekspertów klinicznych uzyskane na potrzeby realizacji niniejszej AWA.
Agencja nie kwestionuje wyboru mepolizumabu jako komparatora, jednakże brak uwzględnienia standardowej opieki jako komparatora, powoduje nieprzedstawienie w przedłożonych przez Wnioskodawcę analizach HTA w pełni konsekwencji finansowych ewentualnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dotyczącej stosowania BEN w populacji pacjentów cierpiących na EGPA w Polsce.
Uwaga nr 2: „Rozdz. 4.1.1, str. 41; Rozdz. 11, str. 88”
W opinii Agencji zmiany wprowadzone do programu lekowego w ramach konsultacji z Ministrem Zdrowia należy uwzględnić w analizach HTA, np. w czasie uzupełniania analiz względem wymagań minimalnych, ponieważ to one ostatecznie definiują docelową populację pacjentów. Należy zaznaczyć, iż Wnioskodawca zaakceptował proponowane zmiany.
Wskazane w komentarzu Wnioskodawcy zdanie: „Takie postępowanie zostało zaakceptowane przez AOTMiT i brak formalnego dostosowania definicji populacji docelowej do zapisów uzgodnionego programu lekowego nie został wskazany wśród wykazu niezgodności analiz względem wymagań minimalnych.” nie opiera się na faktach i może wprowadzać czytelnika w błąd.
W trakcie prac nad AWA Nucala (OT.423.1.48.2024) w ramach pisma ws. wym. min. uwzględniono konieczność zaktualizowania analiz poprzez ich dostosowanie do treści uzgodnionego programu lekowego, w tym uwzględnienia definicji populacji docelowej zgodnie z kryteriami kwalifikacji. W ramach uzupełnień wymagań minimalnych Wnioskodawca dla produktu leczniczego Nucala dokonał stosownych uzupełnień, w związku z czym w AWA Nucala nie odniesiono się do kwestii braku dostosowania analiz. Natomiast wszelkie różnice pomiędzy populacją docelową a populacją uwzględnioną w analizach Wnioskodawcy dla produktu leczniczego Nucala zostały wskazane i opisane w ramach ograniczeń w AWA.
Biorąc powyższe pod uwagę Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Komentarz uznaje się za niezasadny.