Materiały 2025

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ████-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ █████, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████.

Uwaga nr 2.
Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii.

Uwaga nr 3.
Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Maria Nowakowska – Stowarzyszenie „Sanitas”

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Elżbieta Żukowska – Stowarzyszenie „UroConti”

Plik PDF

Uwagi nr 1. i 2.
Odnoszą się do potrzeby utrzymania refundacji enfortumabu wedotyny jako skutecznej opcji leczenia dla pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Uwaga nr 3.
Dotyczy potrzeby dalszej refundacji enfortumabu wedotyny. W uwadze podkreślono, że analiza ekonomiczna powinna uwzględniać nie tylko bezpośrednie koszty leczenia, ale również m.in. rzeczywiste korzyści zdrowotne, społeczne i systemowe wynikające z dostępu do skutecznej terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4.
Dotyczy uzasadnienia kosztów refundacji enfortumabu wedotyny w kontekście jego wysokiej skuteczności klinicznej i korzyści zdrowotnych dla pacjentów z rakiem urotelialnym. W uwadze podkreślono, że analiza wpływu na budżet powinna obejmować także inne efekty terapii, tj. poprawa jakości życia chorych, zmniejszenie obciążenia opiekunów oraz możliwość dłuższego utrzymania aktywności społecznej i zawodowej przez pacjentów. Jednocześnie zwrócono uwagę na fakt, że trudno uwzględnić powyższe czynniki w tradycyjnych modelach budżetowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Szymon Łukasz Chrostowski – Fundacja „Wygrajmy Zdrowie”