Materiały 2024

Prof. Jarosław Sławek
Zakład Pielęgniarstwa Neurologiczno-Psychiatrycznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego

Plik PDF

Rozdział 4.1.4, str. 38 oraz Rozdział 3.1.2.2, Wnioskowane wskazanie, Tabela 4, strona 11
W uwadze odniesiono się do prośby MZ dot. wskaźników służących do oceny efektywności terapii podczas jej monitorowania. Podkreślono, że skala mFARS powinna być stosowana jako element oceny, ponieważ jedynie przy jej użyciu oceniano skuteczność w badaniu MOXIe. Dodatkowo, podkreślono, że nie należy określać wyjściowego wyniku mFARS w kryteriach włączenia do programu, ale zasadne jest pytanie o górną granicę, choć nie ma danych klinicznych czy chorzy leżący mogą skorzystać z tego leczenia. Dodatkowo, wskazano, że zmiana o 3 punkty rocznie byłaby lepszym (twardszym) punktem końcowym jako kryterium wyłączenia z programu. Podkreślono, że definicja braku skuteczności jako znacznej progresji choroby zdefiniowanej przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha wydaje się zasadne. Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 10. Strona 80 Kluczowe informacje i wnioski
Ekspert w komentarzu wskazał, że w przypadku choroby rzadkiej dotyczącej ludzi młodych trudno jest odnosić się do opłacalności terapii. Zwrócił również uwagę, że punkty końcowe oceniane w badaniu MoXIE uzasadniają podjęcie terapii w celu spowolnienia przebiegu/postępu choroby. Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Agnieszka Głowacka
Biogen Poland Sp. z o.o., przedstawiciel wnioskodawcy

Plik PDF

Tabela 9, str. 21
Uwaga dotyczy oczekiwanego przeżycia pacjentów z ataksją Friedreicha leczonych lekiem Skyclarys. Powołując się na modelowane wyniki dot. prognozowanego przeżycia wskazano, że pacjenci po zastosowaniu omaweloksolonu będą w stanie przeżyć dodatkowo 3,8 lat życia w pełnym zdrowiu w porównaniu z chorymi nieleczonymi omaweloksolonem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 19, str. 41
Komentarz dotyczy wyników badania MOXIE uzyskanych w subpopulacjach. Zwrócono uwagę, że ze względu na rzadki charakter choroby i niewielką populację badaną analizy subpopulacji są obarczone niepewnością, a uzyskane szerokie przedziały ufności powodują, że trudno jest uzyskać formalną istotność statystyczną wyników. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5, str. 52
W komentarzu odniesiono się do zasadności wykorzystania analizy wielokryterialnej (ang. multiple-criteria decision analysis, MCDA) do kompleksowej oceny wartości leku w chorobach rzadkich. Zwrócono uwagę na złożoność oceny w Czechach polegającej na uwzględnieniu szczegółowych kryteriów (m.in.: skuteczność, opłacalność, jakość życia i wpływ społeczny, potrzeba opieki osób trzecich czy koszty pośrednie) oraz fakt, że lek Skyclarys spełnia kryterium rekomendujące priorytetowe traktowanie leków z wiarygodnymi dowodami najlepiej zmierzonymi w badaniach klinicznych. Zwrócono również uwagę na trudności z funkcjonowaniem pacjentów z FA i objawy choroby. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.