Materiały 2022

1.

Maciej Trzaska Swedish Orphan Biovitrum Sp. z o.o.

Uwaga nr 1 do „Cały raport”
W ramach raportu przedstawiono dane NCK, w których wskazano, iż żaden czynnik krzepnięcia IX o przedłużonym okresie półtrwania nie był nigdy zakupiony w ramach przetargów w leczeniu hemofilii B. Przedstawione cele są zgodne z raportem Agencji, w ramach którego przedstawiono dowody najwyższej wiarygodności dot. omawianego problemu decyzyjnego. Wskazano także ograniczenia dostępnych danych.

Uwaga nr 2 do „Strona 39”
W ramach uwagi przedstawiono wyjaśnienie braku bezpośrednich porównań czynników IX o przedłużonym okresie półtrwania między sobą. Agencja przychyla się do powyższych wyjaśnień. Dodatkowo warto wskazać, że w ChPL ocenianych FIX EHL istnieją zapisy wskazujące na ograniczoną możliwość dokonania porównań między czynnikami i badaniami w zakresie rocznego wskaźnika krwawień.

Uwaga nr 3 do „Strony 49-55”
W opracowaniu uwzględniono ceny za czynniki uzyskane na podstawie danych NCK (dane do 30.04.2023 r.) - są to najlepsze dostępne dane na dzień opublikowania raportu Agencji.

Uwaga nr 4 do „Strona 39 i 55”
W raporcie wskazano jako ograniczenie analizy, iż wraz ze Zleceniem MZ nie przekazano Agencji informacji na temat charakterystyki pacjentów wskazanych przez Radę Programu. Odniesiono się do porównania czynników o przedłużonym czasie działania z czynnikami o standardowym czasie działania wskazując jako główny wniosek z przeprowadzonej analizy klinicznej, iż nie wykazano efektywności medycznej czynników IX o przedłużonym działaniu w stosunku do aktualnie stosowanych u pacjentów z hemofilią B czynników IX w Polsce, w kontekście braku badań bezpośrednio porównujących czynniki o przedłużonym działaniu z czynnikami o standardowym czasie działania i braku możliwości wykonania wiarygodnego porównania pośredniego.

2.

Ewelina Matuszak Prezes Stowarzyszenia Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne

Uwaga nr 1 do „Ogólne uwagi do całego raportu”
W ramach prac nad raportem wykonano przegląd systematyczny, którego celem było odnalezienie badań porównujących bezpośrednio skuteczność i bezpieczeństwo czynników o standardowym czasie działania z czynnikami o przedłużonym działaniu. Nie odnaleziono badań bezpośrednio porównujących czynniki IX o przedłużonym działaniu z czynnikami IX o standardowym czasie działania. Tym samym bezpośrednie porównanie ww. technologii lekowych nie jest możliwe.

W raporcie przedstawiono wyniki odnalezionych badań wtórnych, w których podjęto próby porównania pośredniego ocenianych w nich technologii, zapisy odpowiednich ChPL odnośnie dawkowania i okresów półtrwania oraz treść odnalezionych wytycznych klinicznych.

Uwaga nr 2 do „Strony 49-55”
W opracowaniu uwzględniono ceny za czynniki uzyskane na podstawie danych NCK (dane do 30.04.2023 r.) - są to najlepsze dostępne dane na dzień opublikowania raportu Agencji.

Uwaga nr 3 do „Strona 39 i 55”
W raporcie wskazano jako ograniczenie analizy, iż wraz ze Zleceniem MZ nie przekazano Agencji informacji na temat charakterystyki pacjentów wskazanych przez Radę Programu.