Materiały 2017

1.

Wiktor Janicki - Roche Polska Sp. z o.o.

Rozdział 4.1.1. Tabela 13, str. 24 (populacja):
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. W AWA przywołano twierdzenie wnioskodawcy, że zmiany wprowadzone na etapie uzgadniania programu lekowego mają charakter porządkowy, a uwaga stanowi ich powtórzenie.

Rozdział 4.1.3.2. str. 31-31; Rozdział 4.2.1.1. str. 39; Rozdział 4.3 str. 49:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, iż wnioskodawca jest niekonsekwentny w swoim podejściu co do istotności mutacji BRAF we wnioskowanej populacji jako negatywnego czynnika rokowniczego – m.in:
„W przerzutowym stadium choroby wiadomo, że mutacja BRAFV600E jest związana z gorszym rokowaniem pacjenta.” (APD, str. 18);
"Wyniki badania Masi 2010, wskazują na brak różnic istotnych statystycznie dla wyników OS i PFS pomiędzy populacjami BRAF WT i BRAF+, a co za tym idzie brak udowodnionej negatywnej wartości rokowniczej. Zatem przedstawienie danych dla populacji ogółem również jest celowe i uzasadnione, gdyż można uznać, że wyniki te będą się przekładać na wyniki dla subpopulacji pacjentów z mCRC i mutacją w genie BRAF." (AKL str. 13)
Agencja uznaje za niezasadne twierdzenie, że wyniki dotyczące populacji ogólnej mogą być przenoszone na populację z mutacją w genie BRAF.
Agencja, zgodnie z argumentami przestawionymi w Rozdziałach 4.2.1.1. i 4.3., podtrzymuje swoje stanowisko dotyczące niskiej jakości badania Cremolini 2016. Jest to zgodne z twierdzeniami wnioskodawcy, który również podkreśla, że brak jest wiarygodnych danych dotyczących efektów leczenia BEW + FOLFOXIRI vs chemioterapia.

Rozdział 4.2.1.1. str. 36; Rozdział 4.1.4. str. 34:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Agencja nie wybrała do wnioskowania badania FIRE-3, a jedynie przedstawiła stan dowodów naukowych odnośnie porównania efektywności BEW + FOLFIRI vs CET + FOLFIRI w rozważanej populacji pacjentów. Wskazano na brak możliwości jednoznacznego wnioskowania w tym zakresie, co podkreślają również rekomendacje kliniczne. Zwracano uwagę na wynik badania FIRE-3, gdyż ze względu na awersję do ryzyka osiągania gorszych efektów klinicznych, ryzyko gorszości analizowanej interwencji wymaga zawsze podkreślenia. Sam wnioskodawca jako źródło wielu założeń wybierał jedynie badanie FIRE-3 i podkreślał jego dużą wiarygodność. Co do opublikowania wyników badania CALGB/SWOG 80405 w formie prezentacji jedynie dla porównania BEW + FOLFIRI vs CET + FOLFIRI, to właśnie to porównanie jest relewantne dla problemu decyzyjnego. Pochodzenie danych wykorzystanych do metaanalizy z materiałów konferencyjnych zostało podkreślone nie jako zarzut do metodyki badania, lecz dla wskazania, że wykorzystane wyniki nie są weryfikowalne na podstawie opublikowanego źródła pełnotekstowego.
Co do znaczenia lewo- lub prawostronnego położenia guza, w uwagach do projektu programu lekowego podkreślono, że ten czynnik wskazywany przez wnioskodawcę jako istotny, nie ma odzwierciedlenia w kryteriach kwalifikacji do leczenia.

Rozdział 5.1.1. str. 50; Rozdział 5.3. str. 27; Rozdział 5.3.1. str. 56; Rozdział 5.3.2. str. 56:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. W AWA wskazywano – podobnie jak wnioskodawca – na brak wiarygodnych danych klinicznych dotyczących porównania BEW + FOLFOXIRI vs chemioterapia w populacji BRAF. Nie sugerowano, że dostępny jest bardziej optymalny sposób przeprowadzenia analizy.

Rozdział 5.1.2. str. 51/52; Rozdział 5.3. Tabela 27; Rozdział 5.3.1. str. 56; Rozdział 5.4. str. 58:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA ze względów wskazanych w odpowiedzi na uwagę do Rozdziału 4.2.1.1. str. 36 i Rozdziału 4.1.4. str. 34 powyżej.

Rozdział 5.1.2. str. 53; Rozdział 5.3.4. str. 57:
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga stanowi powtórzenie argumentów użytych przez wnioskodawcę w analizie ekonomicznej i również wskazuje na ograniczenia przyjętej metody.